生成式人工智能设计的分子进入特发性肺纤维化 2a 期试验

完整引用

Xu et al., Nature Medicine

Xu 等。生成式平台设计的 TNIK 抑制剂 rentosertib（ISM001-055）用于特发性肺纤维化的 12 周随机 2a 期试验。《自然·医学》，2025 年 6 月 3 日。doi:10.1038/s41591-025-03743-2。https://doi.org/10.1038/s41591-025-03743-2

已公开的关键事实

• Insilico 的生成式平台在临床试验之前提出 TNIK，并设计了 rentosertib（原名 ISM001-055）。
• 试验在中国多家中心对成年特发性肺纤维化患者进行，双盲、安慰剂对照（NCT05938920）。
• 71 名患者被随机分组。12 周的主要终点是安全性，不是肺功能。
• 各组治疗中出现的不良事件约 71%–83%。讨论较多的停药包括肝功能异常或腹泻。
• 60 mg 每日一次组用力肺活量平均变化为 +98.4 mL，安慰剂组为 −20.3 mL。该比较为次要终点，样本很小，作者呼吁更大规模、更长疗程的试验。